Castleman病"募"名而来别名征集活动收官，"铃铛病"脱颖而出

在主题"闪耀你的人生之色"之第16届国际罕见病日降临之际，2023年2月26日，由国内Castleman病患者社群"卡斯特曼之家"和广州市红棉肿瘤与罕见病公益基金会联合主办、中国Castleman病协作组(CCDN)协办、百济神州支持的国际罕见病日暨Castleman病"募"名而来别名发布会仪式正式落下帷幕，共同见证Castleman病别名发布的重要时刻，点燃每一位Castleman病患者的生命之火，为中国的罕见病事业呐喊助威。

"Castleman病‘募'名而来征名活动"于1月19日启动，共收集了近百个别名，通过项目组和中国Castleman病协作组(CCDN)专家的精心评审，最终入选5个别名。CCDN协作组组长北京协和医院李剑教授带领专家团成员、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生、卡斯特曼之家主理人林琳女士和百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士在会上共同宣布，"铃铛病"在公众投票中获得高票当选为Castleman病别称。

"看见"Castleman病，解决患者未尽之需Castleman病属于原因不明的反应性淋巴结病之一，以单个或多个部位的淋巴结肿大为典型特征，有些患者可能出现全身症状和(或)多系统受累，例如肝脾肿大、贫血等。作为血液领域的罕见疾病，Castleman病在全球范围内发病率仅约2/10万人，于2018年纳入了《中国罕见病目录》。

本次别名征集活动的发起人，Castleman病患者社群"卡斯特曼之家"主理人林琳女士认为，Castleman病患者最期望的是能够有更多的人能够"看见"它，依靠大众的力量，让Castleman病不再罕见，从而实现患者早期发现、早期诊断、早期治疗和早期获益。

长期以来，Castleman病并没有正式的中文名称，这表明其在中国的罕见性和认知度都很低。本次征名活动旨在提高公众对Castleman病的认知，帮助更多患者尽早得到诊疗，重获美好生活。

林琳表示："我们发起征集别名的活动，就是希望通过征名活动以及'铃铛病'这个新别名，让更多的人了解这个疾病。‘铃铛病'正是源于Castleman病最常见的症状‘淋巨'，我们迫切希望帮助更多Castleman病患者解决求诊难的问题，减轻误诊率。"

百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士号召，希望更多人关注Castleman病，让患者不再被遗忘，不再因为少数群体而面对治疗无望的境遇。在推动癌症创新治疗同时，百济神州践行"百创新药，济世惠民"的初心，积极开展诊疗能力提高、患者教育和公益行动，并以全球ESG主题"改变治愈未来"为目标，为患者带去更多积极的生活变化。

创新治疗，赋予患者新生命力罕见病并不意味着无法治愈，早期发现和治疗甚至可以实现治愈。Castleman病分为单中心型和多中心型，前者多数以手术切除肿大淋巴结为主要治疗，疗效良好。但对于多中心型Castleman病的治疗和治愈则存在很多困难。

CCDN专家组组长、北京协和医院李剑教授表示，Castleman病的临床表现和病理表现各异，非常容易与其他疾病混淆。尤其是感染性疾病、肿瘤性疾病、自身免疫性疾病等会伴随淋巴结的"Castleman样"病理改变，可能导致患者被误诊。因此，邀请大家就Castleman病的诊断、治疗目标以及创新治疗方法等方面进行讨论和经验分享。

张路教授表示，Castleman病是一种非常罕见的血液疾病，尤其是特发性多中心型CD（iMCD）临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状、多发淋巴结肿大、血细胞减少和多器官功能衰竭等，预后极差，是诊治的重点。但直到2015年司妥昔单抗这个针对白介素-6靶向药的出现，才对iMCD的治疗有了重要价值，大大促进对疾病的治疗。

张明智主任表示，在短期控制基础上，要考虑复发状况，需要毒副作用小的长期药物维持。但如果病人有白介素的明显升高，就需要用控制白介素6炎症因子方面疗效显著的司妥昔单抗，帮助病人快速恢复生理指标，缩小肿大的淋巴结。

余莉主任表示，Castleman病现在的治疗方向还是在低成本的情况下改善患者生存质量。目前控制炎症方面的用药以司妥昔单抗为主。未来对疾病的认知改善将有助于彻底治愈疾病。

刘庭波主任认为CCDN专家组的支持提高了Castleman病的治疗规范性。卡斯特曼之家进行疾病传播对其他罕见病的治疗和全程管理很有借鉴意义，对医生的治疗也起到积极作用。

吴俣主任肯定患者组织卡斯特曼之家不论是从诊断环节，治疗环节还是社会关注方面都提供了支持，加上如爱心企业百济神州的长期支持，形成医生、患者和患者组织三足鼎立的良好局面。

李颢主任认为CCDN专家组帮助医生提高了对Castleman病的认识和诊断水平，同时医生、患者组织和患者共同努力推动了罕见病药物进入医保的进程，从而让患者获益。

每一个Castleman患者的背后都有着一条曲折的求医之路。卡斯特曼之家曾发起一项患者调研，数据显示55%多中心型Castleman病（MCD）患者曾被误诊过，90%MCD患者曾就诊过2个及以上医院和科室，35%的MCD患者需要经历1年甚至数年才能确诊。

在罕见病领域，每一个患者组织都将是推动相关政策制定、科研、制药和社会倡导的中坚力量。"卡斯特曼之家"作为Castleman病患者的公益家园，聚焦患者现实需求，从患友互助、疾病科普、诊疗资源支持、完善保障体系和心理关爱等各方面进行全方位支持。

"卡斯特曼之家"在2023年启动了"曼曼寻医路"Castleman病患者全年关爱项目。有来自全国Castleman病协作组(CCDN)逾40位专家共同参与的"名医曼谈大讲堂"直播系列；有微信公众平台上开辟的"关注除诊疗外的全程化疾病管理"的短视频栏目；还有一系列围绕Castleman病的线上活动一直指引着患者的"曼曼寻医路。"

除此之外，4月22日"卡斯特曼之家"成立2周年之际，还将举办Castleman病学术高峰会，邀请行业大咖，共同分享最新的诊疗理念和创新的诊疗手段。

7月23日全球Castleman病日，卡斯特曼之家将分享更多该病知识，敦促大众重视罕见病。

附：中国Castleman病协作组(CCDN)专家团队名单